گران‌ترین داروی جهان مجوز FDA را دریافت کرد؛ ژن درمانی ۴.۲۵ میلیون دلاری_کویر دانش

داروی ژن درمانی Lenmeldy برای درمان بیماری لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) به‌تازگی مجوز سازمان وزارت بهداشت (FDA) را دریافت کرده است، با برچسب قیمت ۴.۲۵ میلیون دلاری خود صاحب گفتن «گران‌ترین داروی جهان» است.

لکودیستروفی متاکروماتیک یک اختلال عصبی است که به کودکان نوپا دعوا می‌کند و زیاد سریع، برای توانایی سخن بگویید‌کردن و راه رفتن آن‌ها اختلال تشکیل می‌کند. نزدیک به نیمی از کودکان مبتلا به این اختلال می‌میرند و بقیه در حالت نباتی زندگی می‌کنند که این کار بار سنگینی را برای خانواده‌ها تشکیل می‌کند.

اما ابتلا به آن زیاد نادر است و سالانه تنها نزدیک به ۴۰ کودک در ایالات متحده را تحت تاثییر خود قرار می‌دهد. با این حال، همین نادر علت‌شده تا داروی Lenmeldy با قیمت زیاد سرسام‌آوری فروخته بشود.

گران‌ترین دارو در جهان

Lenmeldy از سه سال پیش در اروپا قبول شده و با قیمت تا حدودی کمتر در آن فروخته می‌بشود. شرکت Orchard Therapeutics، سازنده این دارو برای سال ۲۰۲۳ اظهار کرده که تنها ۱۲.۷ میلیون دلار از فروش محصول خود پیدا کرده است. این دارو، یک ژن از دسته‌رفته را به سلول‌های مغز استخوان کودکان اضافه می‌کند و علت مهم این بیماری را در مغز معکوس می‌کند. کودکانی که تحت ژن درمانی قرار می‌گیرند، اکثراً قادر به راه‌رفتن می باشند و کارکرد شناختی خوبی دارند.

در همین حال، برخی گروه‌های جدا گانه ادعا کرده‌اند که این دارو می‌تواند مقرون‌به‌صرفه باشد. به‌گفتن مثال، مؤسسه بازدید بالینی و اقتصادی که قیمت داروها را برسی می‌کند، در سپتامبر قبل حرف های می بود که ژن درمانی MLD مطابق مدل‌های آن‌ها، بین ۲.۳ تا ۳.۹ میلیون دلار قیمت دارد.